10月22日，人福醫藥旗下宜昌人福藥業有限責任公司舉辦了國產氯巴占全國上市發布會，罕見難治性癲癇患兒迎來首款國內氯巴占仿制藥。

    氯巴占僅是本土企業涉足罕見病的最新成果之一。在政策的支持下，隨著資本的不斷涌入，目前已有不少本土企業涉足罕見病領域，并取得一定探索結果。

    “孤兒藥”保障水平不斷提高

    雖然氯巴占是一種小眾藥品，但該藥近年來多次引發社會的廣泛關注。

    氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有重要地位，是這類疾病對癥且副作用較小的“救命藥”。但由于氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國內審批上市。

    如今，在相關部門積極開展氯巴占進口工作的同時，國產氯巴占的上市也迎來重大突破。中國抗癲癇協會會長洪震日前表示，此次解決氯巴占臨床急需工作中，眾多相關方協同合作快速響應，并以國產氯巴占的迅速上市，徹底解決斷藥危機，這是我國抗癲癇事業發展重要的里程碑事件。

    國家醫保局日前介紹稱，國家醫保目錄調整的周期從最長8年縮至1年，實現每年常態化調整。我國已有60多種罕見病藥物獲批上市，67%的已上市罕見病用藥（俗稱“孤兒藥”）被納入國家醫保目錄。

    為提高“孤兒藥”可及性，國家醫保局已經連續4年對獨家藥品開展準入談判，諾西那生鈉、麥格司他、氘丁苯那嗪等“孤兒藥”降價后進入目錄，平均降幅超過50%。

    新一輪醫保目錄調整已開啟，今年6月下旬公布的《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》，就將“2022年6月30日前，經國家藥監部門批準上市的罕見病治療藥品”明確列入申報條件。

    國家醫保局表示，今年目錄調整中，將持續健全完善醫保準入談判制度，及時將符合條件的“孤兒藥”按程序納入醫保藥品目錄，切實提升“孤兒藥”保障水平。同時，在地方政府的引導下，非基本制度（惠民保、慈善基金等）也積極參與地方保障工作，豐富了“孤兒藥”的醫療保障層次。

    給予最長7年的市場獨占期

    根據IQVIA艾昆緯與蔻德罕見病中心（CORD）聯合發布的《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告，從研發格局來看，截至2022年7月，共計有180個以第一批罕見病目錄中疾病為目標適應證的新藥臨床研究在中國開展，涉及36種罕見病。

    從本土藥企發展來看，在中國開展臨床試驗的、以第一批罕見病目錄中疾病為目標適應證的180個新藥臨床研究中，有64%的新藥臨床研究由本土藥企主導或參與。其中，在18個有前景的作用機制中，本土藥企的研發進展快于外資藥企；在22個有前景的作用機制中，本土藥企的研發進展與外資藥企基本同步。

    采訪中記者了解到，開發“孤兒藥”有很大的商業價值。在目前已上市的新藥中，出現過多例藥品是從“孤兒藥”進行突破，然后再擴大適應證到其他的治療領域。通過對過去10多年的新藥上市統計，罕見病藥品的開發成功率遠高于一般藥物，大概是一般藥物的3倍以上。目前，復星醫藥的晚期實體瘤研發藥物FCN-159、上海科州藥物研發有限公司的抗黑色素瘤藥物HL-085等，都在同時開展相關罕見病臨床研究。這既可能給在研藥物增加一個適應證，又有望加快上市進程。

    Evaluate《2022年“孤兒藥”報告》中發布的最新數據表明，“孤兒藥”市場的增長速度是非“孤兒藥”市場的兩倍多，2021年至2026年的復合年增長率為12%。到2026年，“孤兒藥”將占所有處方藥銷售額的20%，占全球藥物管線價值的1/3左右。

    在中國，2018年相關政策推出后，“孤兒藥”可以直接使用國外臨床數據，只需開展生物等效性試驗（相當于藥品一致性評價）。2022年1月，國家藥監局藥審中心發布《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》，該指導原則在結合罕見病特征的基礎之上，對罕見病藥物研發提出建議。

    2022年5月發布的藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿），進一步明確“對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，期間不再批準相同品種上市。”

    國內藥企布局罕見病領域

    兩周前，榮昌生物宣布其自主研發的泰它西普獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的針對重癥肌無力治療的“孤兒藥”資格認定。泰它西普治療全身型重癥肌無力的國內Ⅱ期臨床研究已經完成，并獲得積極陽性結果。

    9月，熙源安健宣布公司靶向TGF-β的小分子耦合藥物BR007獲得FDA授予的“孤兒藥”認證（ODD），用于治療Camurati-Engelmanndisease（CED，進行性骨干發育不良）。

    7月，君實生物公告其自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌獲得歐盟委員會授予的“孤兒藥”資格認定。此前，該藥物已連續獲得FDA多個“孤兒藥”資格認定，被認定的適應證還包括小細胞肺癌、食管癌、黏膜黑色素瘤及軟組織肉瘤。

    今年3月，翰森制藥旗下的人源化抗CD19單抗伊奈利珠單抗注射液獲批上市，成為國內治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的首款抗CD19單抗。該病種2018年已被納入國家121種罕見病目錄。

    恒瑞醫藥在2022年半年報中提到，公司目前已有多個產品涉及兒童藥物、罕見病藥物等領域，將在研發過程中積極與監管機構就藥物研發計劃進行溝通交流，提高相關藥物的臨床研發效率，在加速解決患者未被滿足的治療需求的同時爭取享受到后續市場獨占期等優惠政策的支持。

    北海康成也在今年半年報中提到，公司產品管線組合針對擁有巨大市場潛力的部分最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應證，在13項藥物資產中，公司擁有7項全球專利。

    此外，包括甘李藥業、邁博藥業、正大天晴等多家藥企在孤兒藥領域也均有所布局。