本報記者 趙學毅 見習記者 顧貞全

    11月13日，昆藥集團股份有限公司（600422.SH，以下簡稱“昆藥集團”）發布公告稱，收到國家藥品監督管理局簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，同意公司按照提交的方案開展治療異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變實體瘤的臨床試驗。

    昆藥集團本次申請用于IDH1臨床試驗的新藥為其研制的KY100001片，是一款針對IDH1基因突變的實體瘤的選擇性抑制劑，適應癥主要為IDH1基因突變的肝內膽管瘤。這是我國首個自主研發進入臨床研究的針對IDH1基因突變的選擇性抑制劑。除這款癌癥創新藥外，還有多款其他領域的新藥也正在路上，昆藥集團表示。

    國產IDH1選擇性抑制劑首獲臨床批準

    《證券日報》記者了解到，IDH是人體內參與細胞能量代謝的限速酶，研究表明由IDH突變導致的細胞內致癌代謝物積聚會促進腫瘤發展，而肝內膽管癌病例中近1/5患者攜帶IDH1突變。作為備受矚目的抗腫瘤藥物研發領域，全球多款IDH1抑制劑正在開發中，但昆藥集團的IDH1選擇性抑制劑獲得臨床批準尚屬國內自主研發首例。

    昆藥集團相關負責人接受《證券日報》記者采訪時表示：“這是一款針對基因突變型的抗腫瘤藥物，所適應的患者沒有年齡限制，當然兒童的用法用量還要根據臨床試驗來確定。從理論上說，只要是有相應突變的都是該藥物潛在的受益人群。這款藥物的適應癥不限于肝內膽管瘤，該藥物研制成功后，還可應用于腦膠質瘤和軟組織肉瘤。上述病癥之前雖然已經有相應的治療方案，但是新藥是屬于靶向藥，與傳統治療機制不同，對腫瘤更有針對性”。

    據了解，目前已上市的小分子IDH1抑制劑是由Agios制藥開發的Ivosidenib，用于治療IDH1突變的復發性或難治性急性髓性細胞白血病（AML）成年患者。此外，諾華的IDH-305、FORMA公司的FT-2102、拜耳的BAY-1436032等多款IDH1抑制劑正處于不同的研究階段。

    本次昆藥集團KY100001片獲得藥物臨床試驗批準通知書，已率先突圍我國IDH1抑制劑研發領域，在細分賽道獲得領先優勢。

    近年來，全球范圍內的肝內膽管瘤發病率呈上升趨勢。據復旦大學膽道疾病研究所（籌）常務副所長統計介紹，肝內膽管癌（ICC）是僅次于肝細胞肝癌的肝臟惡性腫瘤，全世界范圍內其發病率約占消化系統惡性腫瘤的3%。ICC早期確診率低、惡性程度高，僅有不到20%的患者可行根治性手術切除，術后5年生存率僅18%～43%。

    據昆藥集團臨床前研究顯示，KY100001的靶點選擇性高，臨床前毒理研究中展現了良好的耐受性，安全性風險可控。若KY100001未來能夠研發成功上市，無疑會造福眾多以前只能選擇手術和化療的患者，同時為昆藥集團帶來可見的經濟效益。

    多款創新藥在路上

    本次KY100001臨床獲批，是昆藥集團繼領投南京維立志博生物科技有限公司之后，在抗腫瘤創新藥領域布局的又一突破。前不久，昆藥集團聯合國內多家知名機構投資了南京維立志博，一家專注于治療腫瘤等重大疾病的抗體新藥研發的生物醫藥企業。

    昆藥集團上述負責人還表示，“從公司發展的角度來說，持續布局新的藥物研發領域，是為長遠發展謀勢蓄力。同時，公司的研發創新也逐漸向心腦血管、骨科、自身免疫以及抗腫瘤等核心治療領域聚焦。這期間，公司除了立足自主研發，也通過投資并購、外部引進、國際合作等多種途徑，倍道兼進打造創新藥管線。未來，公司藥物研發管線會更豐滿”。

    作為國內植物藥領軍企業，昆藥集團始終堅持創新轉型戰略。昆藥集團與中國中醫科學院（屠呦呦團隊）合作的、適用于紅斑狼瘡的KY41078繼續推進二期臨床，預計年底前將完成二期患者的全部入組;用于骨質疏松治療領域的生物制品二類新藥KY70091、自主研發的用于缺血性腦卒中的中藥I類新藥KY11018均在臨床I期階段。

    中信證券投顧陳明璆接受《證券日報》記者采訪時表示：“從昆藥集團的轉型可以看出，如今國內的研發氛圍越來越好，國產創新藥逐步崛起。在國家重點研發計劃等政策的扶持下，創新藥的審批加速，一批療效確切、安全可靠的國產創新藥正在打破國外藥企的壟斷。而更多質優價廉的本土創新藥的出現，在一定程度上也能夠緩解重大疾病患者的用藥可及性和用藥負擔的問題。”

（編輯 孫倩）