本報(bào)記者 許林艷

    5月12日，諾誠(chéng)健華（上交所代碼：688428；香港聯(lián)交所代碼：09969）宣布公司自主研發(fā)的BCL2抑制劑mesutoclax（ICP-248）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）授予突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation），用于治療BTK抑制劑耐藥后的復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（R/RMCL）患者。這是中國(guó)第一個(gè)獲得BTD認(rèn)定的BCL2抑制劑。

    Mesutoclax是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯(lián)合治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）、套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）和其他非霍奇金淋巴瘤（NHL）以及急性髓系白血病（AML）。BCL2是細(xì)胞凋亡通路的重要調(diào)控蛋白，其表達(dá)異常與多種惡性血液腫瘤的發(fā)生發(fā)展相關(guān)。Mesutoclax通過(guò)選擇性抑制BCL2蛋白，恢復(fù)腫瘤細(xì)胞凋亡，從而抑制腫瘤生長(zhǎng)和擴(kuò)散。

    諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO崔霽松博士說(shuō)：“很高興mesutoclax被授予突破性療法認(rèn)定，這將有助于我們?nèi)偻七M(jìn)mesutoclax在中國(guó)和全球多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，以早日造福患者。”

    目前，mesutoclax正在中國(guó)和全球開(kāi)展一系列臨床試驗(yàn)，包括聯(lián)合奧布替尼一線治療CLL/SLL的注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)，以及治療AML的臨床試驗(yàn)等。

    CDE的突破性療法認(rèn)定（BTD）旨在加快具有顯著臨床優(yōu)勢(shì)的新藥臨床開(kāi)發(fā)。納入突破性療法認(rèn)定的新藥往往針對(duì)嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且在臨床試驗(yàn)中顯示效果或安全性具有明顯優(yōu)勢(shì)。

（編輯 張偉）