本報訊

    1月10日，記者從博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心了解到，在阿里健康公益與該中心的高效接力下，一款名為曲恩汀（TRIENTINEHYDROCHLORIDE）的罕見病藥物日前成功引進國內(nèi)，該藥物將為國內(nèi)肝豆狀核變性的患者群體提供更多治療選擇。

    肝豆狀核變性是一種罕見的銅功能障礙的常染色體隱性遺傳病，罹患該病的患者俗稱“銅娃娃”。該病導致體內(nèi)銅離子轉(zhuǎn)運及排泄障礙，發(fā)病后極易引起肝臟功能和腦部損傷，患者需終身藥物維持。

    阿里健康介紹，對曲恩汀的使用訴求來自安徽蕪湖患者小江（化名）的母親。小江對治療該病的傳統(tǒng)藥物青霉胺不耐受，無法正常用藥。小江母親了解到，針對青霉胺不耐受的藥物曲恩汀已于1982年在美國獲批上市，但國內(nèi)尚無此藥及仿制藥上市。抱著“試試看”的態(tài)度，小江母親登錄“罕見病全球藥物信息平臺”提交了找藥信息。

    “罕見病全球藥物信息平臺”于去年9月由阿里健康公益聯(lián)合博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學中心發(fā)起，旨在通過搭建線上線下一體化的服務，為國內(nèi)罕見病群體的藥物可及提供支持。

    平臺收到該需求后，第一時間調(diào)動全球業(yè)務資源，發(fā)起找藥行動，并在12月成功獨家引進該藥品。目前，該藥物已在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)實現(xiàn)可及。

    這意味著，包括小江在內(nèi)的國內(nèi)眾多“銅娃娃”都將因之受惠。小江母親希望更多和自己一樣被藥品所困的罕見病家庭，能夠看到“罕見病全球藥物信息平臺”，并獲得幫助。

    記者注意到，在支付寶首頁搜索“患者援助”，進入“罕見病藥品專區(qū)”，提交找藥需求后，便可享受到平臺的相關服務。如用戶所需藥品不在名單內(nèi)，還可在頁面最下方發(fā)起找藥申請，工作人員會在全球范圍內(nèi)啟動找藥服務。

    未來，博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心將結合罕見病全球藥物信息平臺的患者需求，通過博鰲樂城先行先試的政策讓急需的藥械落地，加速創(chuàng)新藥物引入中國市場，以惠及更多的罕見病患者。（記者/張敏）

（編輯 崔漫）